Учени с опити за редакция на ДНК в човешко тяло

Една от най-горещите теми на медицината днес е редактирането на ДНК. С него се борят много редки и опасни заболявания, генетично обусловени болести и други състояния.

За пръв път този метод се прилага директно в тялото на жив човек – голям пробив за съвременната наука.

Тази седмица, към 44-годишния Браян Мадокс е била включена система, която е изпратила в кръвообращението му милиарди копия от коригирани гени, „оборудвани“ с активни инструменти (агенти), съставени от цинкови протеини. Тяхната задача е била да променят ДНК на Браян, вграждайки в него новата генетична информация. Браян страда от Синдром на Хънтър – липсва му ензим, който да разгражда конкретни въглехидрати. С коригираното ДНК, тялото му би трябвало да започне да произвежда този толкова важен ензим в черния си дроб, съобщава hicomm.bg

Тази първа по рода си терапия е създадена от компанията Sangamo Therapeutics. Пациентът получава лечението си в болница в Оукланд. Той е първият пациент в клиничното изследване, което прилага тази техника (която е алтернатива на CRISPR) с цел лечение на Синдром на Хънтър. Очаква се да стартират още две клинични изследвания, които да използват същата стратегия, таргетираща черния дроб за произвеждане на различни ензими, отговорни за лечение на различни заболявания. В случая на Браян Мадокс, в рамките на следващите три месеца ще стане ясно дали лечението е подействало.