Генна терапия може да лекува редки увреждания на зрението

Нова генна терапия, която лекува рядка генетична форма на загуба на зрението, може съвсем скоро да бъде одобрена.

На 12 октомври група от съветници към американската Агенция за контрол на храните и лекарствата са провели среща, на която да обсъдят дали генната терапия, наречена Luxturna, да бъде одобрена.

От срещата става ясно, че Агенцията има още три месеца (до 12 януари) да вземе окончателно решение, дали да одобри новия медицински метод, пише „Блумбърг“.

Ако се случи, това ще бъде революционен момент за медицината и фармацевтичната индустрия, която от години се опитва да прокара генната терапия.

Luxturna е създадена, за да лекува мутации в ген RPE65, който е отговорен за изграждането на протеин в ретината – изключително важен компонент за наличието на зрение. Хората обичайно наследяват по две копия на гена, но ако и в двете от тях има мутации, се появява прогресивна загуба на зрението още в ранна детска възраст.

Човек първо губи периферното си зрение и развива т.нар. „тунелно зрение“, а слуд това започва трудно да вижда на слабо осветление. С времето засегнатият от мутациите на този ген може напълно да изгуби зрението си. Освен предложението за генната терапия, до този момент няма лекарства, които да лекуват заболяването.

На пациента се дава функциониращо копие на гена – по този начин работи генната терапия Luxturna. Учените поставят гена в модифициран вирус (вектор), който не вреди на човешкия организъм, и „векторът“ доставя гена до ретината.В скорошно проучване на компанията „Spark Therapeutics“, учени са инжектирали лекарството на 20 пациента със зрителното заболяване Леберова конгенитална амавроза, което също е причинено от мутации в гена RPE65.

Тези пациенти са сравнени с 9 други (контролна група), които не са подлагани на генната терапия.Една година след лечението 18 от 20 пациенти, подложени на Luxturna, показват значително подобрение и способност да излязат от лабиринт при слабо осветление. 13 от 20 успешно се справят със задачата при най-ниското ниво на светлина. Никой от пациентите от контролната група не успява да излезе от лабиринта при слабо осветление.

Учените имат добри основания да вярват, че терапията би лекувала и други болести, причинени от мутации в RPE65, въпреки че до момента е тествана само върху хора с Леберова конгенитална амавроза.

Тъй като пациентите са наблюдавани само една година, все още не е ясно колко траен е ефектът на Luxturna. Има и пациенти, които са следени повече години и се оказва, че се подобряват трайно, обясняват от „Spark Therapeutics“. Това обаче са отделни случаи и трудно може да се говори по-генерално. Ако Luxturna получи зелена светлина, това ще бъде първата генна терапия за наследствено заболяване, която е одобрена в САЩ, пише „Ройтерс“.